中国科学家团队实现肝病治疗重大突破 全球首个丁肝单抗药物获批上市

丁型肝炎长期缺乏有效治疗手段。

丁型肝炎病毒是一种缺陷型RNA病毒,需借助乙型肝炎病毒表面蛋白才能存活,因此被称为乙肝的"卫星"病毒。

两者合并感染会导致患者肝硬化、肝细胞癌等风险成倍增加,全球约有1200万人感染丁肝。

由于临床需求迫切但治疗手段有限,丁肝已成为各类病毒性肝炎中最严重的疾病。

基础研究突破奠定药物创新基础。

2007年,李文辉回国后即着手研究乙肝病毒受体课题。

他将病毒受体比作细胞表面的"钥匙孔",病毒需要找到这个"钥匙孔"才能打开细胞大门进行感染。

经过多年艰辛探索,李文辉团队在2012年11月公开发表研究成果,成功找到乙肝和丁肝的共同受体——钠离子-牛磺胆酸共转运蛋白。

这一发现为后续药物研发提供了明确的靶点。

"从0到1到100"的创新实践彰显中国力量。

发现病毒受体后,李文辉并未止步于基础研究。

他与北京生命科学研究所生物制品中心主任隋建华等科学家合作,创办华辉安健公司,启动新药开发。

从实验室的前导分子筛选、动物实验的反复验证,到临床试验的推进,整个过程由同一个团队主导完成。

这种"一条龙"全流程自主创新的模式在全世界都不多见。

北京生命科学研究所所长王晓东指出,绝大多数原研药都是先取得科学突破后由制药公司跟进,但完全由同一团队主导全程自主创新的案例极为罕见。

临床试验证实显著疗效。

立贝韦塔单抗的临床试验涉及中国、巴基斯坦、蒙古国等国100多名患者。

试验结果表明,该药在病毒学应答、谷丙转氨酶复常等指标方面疗效卓著,还可明显改善患者肝脏硬度,在伴有肝硬化患者中效果尤其突出。

吉林大学第一医院肝胆胰内科教授牛俊奋表示,这款药物不仅疗效显著,安全性也优异。

巴基斯坦阿迦汗大学医学教授Saeed Sadiq Hamid表示,期待该药能早日在巴基斯坦获批上市,有望成为未来的全球标准疗法。

协同创新体系发挥关键作用。

立贝韦塔单抗的成功获批,是中国"政产学研用"协同创新的典范。

从科技部到北京市各级政府部门,从参与临床研究的医院到各级药监部门,都为创新药物研发作出了积极贡献。

这一成功案例表明,完善的创新生态系统对于推动原创新药研发具有重要支撑作用。

未来研发布局不断拓展。

华辉安健首席执行官陈彬表示,公司已构建覆盖药物研发全流程的综合研发体系,管线布局已从丁肝、乙肝拓展至肿瘤及其他肝脏疾病领域。

李文辉团队正在持续推进针对乙肝的创新药管线临床试验,其中用于治疗乙肝的候选药物已进入临床试验阶段,团队的目标是实现"治愈乙肝"这一医学梦想。

从揭示病毒进入细胞的关键机制,到将科学发现转化为可用药物,原创突破的价值最终要落在患者获益与公共健康改善上。

面向未来,持续完善从基础研究到临床应用的创新链条,推动治疗可及与规范化管理并重,才能让更多“从0到1”的突破,转化为守护生命健康的“从1到100”。