大家都知道重症肌无力(MG)是个自身免疫病,让人肌肉没劲、特容易累,症状大多“早上轻晚上重”,动一动就加重,歇一会儿能好些。这种病能把眼皮拖累得耷拉下来,看东西也会重影,手脚也可能动不了,连吞咽、呼吸都会受影响,严重的话搞不好会呼吸衰竭把人憋死。根据国家医院那边统计的数据,咱们国家这种病的发病率大概是0.68/10万人,女的稍微比男的多点。 2025年7月,中华医学会神经病学分会神经免疫学组的那帮专家把最新的《中国重症肌无力诊断和治疗指南(2025版)》给发出来了。这份指南是根据最近的科学研究写的,给2020年的老指南做了不少大更新,特别是在怎么确诊准、治疗策略上有很大进步。 这个国产的新靶向药艾加莫德α注射液(英文名Efgartigimod,大家都叫它卫伟迦®),因为是国内第一个获批的FcRn拮抗剂,所以这次在指南里被推到了很重要的位置。它能帮AChR抗体阳性的全身型重症肌无力(AChR-MG)患者把病治好,证据等级和推荐等级都很高。不管啥年龄段的人,想快点达标,还是维持治疗,这药都能用。新指南还特意说了艾加莫德可以长期吃——具体是每隔两周打一次(Q2W)还是定个固定周期打,得看病人情况和医院的实际情况来定,反正至少得打上3个周期。等3个周期过后,还能考虑慢慢拉长两次打针的时间间隔。 对于急性发病的重症肌无力患者来说,艾加莫德在这方面表现挺好。它能在短时间里改善症状,帮患者尽快达到最小症状表达(MSE)的目标,也就是让MG-ADL评分变成0分或者1分。新指南特别强调“快速达标”特别重要——只要条件允许,就赶紧用起效快的办法让治疗达到目的。这对于年纪轻的患者尤其是在意面子的女性特别关键。毕竟老是用大剂量激素搞不好会长胖、变成“满月脸”、“水牛背”那样。去年出的《重症肌无力治疗满意度调研报告》里也说了,大概有四成的患者最希望减轻药物的副作用。艾加莫德就能帮着大家少用激素、早点“双达标”,让生活回归正常,社交也能更有自信。 在它的Ⅲ期临床研究里,艾加莫德的表现确实比安慰剂好得多。能看到MG‑ADL评分连续改善了2分以上且持续了4周的人比那些吃安慰剂的多得多(P<0.0001)。后来做的那个长期开放标签扩展研究ADAPT+也显示出效果:平均观察了548天之后,不管是不是AChR抗体阳性的患者,大家都能看到有临床意义的MG‑ADL评分和QMG评分变好了。 纵观整个指南就能发现,艾加莫德被推荐用来帮gMG患者快速达标以及巩固维持。它的好处就是起效快、安全性也高。这个新指南的出现给大家临床治病提供了新的靶向治疗选择。另外值得一提的是,艾加莫德α注射液(静脉注射用)早在2023年底就已经进医保了,2025年底又成功续了期。这大大减轻了患者的经济负担,医保覆盖让更多符合条件的人能受益于这个创新疗法。