全球首款固定剂量皮下注射的血友病非因子疗法

2025年2月,全球首款固定剂量皮下注射的血友病非因子疗法友瑞宁,正式把首批处方开到了首都医科大学附属北京儿童医院、北京大学人民医院和厦门大学附属第一医院。首都医科大学附属北京儿童医院血液病科的吴润晖教授给大家介绍说,这个新药叫马塔西单抗,它跟以前的治疗不一样,不用频繁抽血检查凝血因子,也不用担心剂量波动带来的风险。张秀兰记者报道,到了2月14日这天,北京儿童医院还有其他两家医院给患者用了这种新药。这药可以把血友病患者从频繁穿刺的痛苦中解放出来,让他们回归正常生活。 吴润晖教授解释,血友病是因为缺乏凝血因子导致的罕见病,这种病经常在孩子很小的时候就被发现。这次中国登记在册的血友病人已经有5万多人了。以前大家觉得这个病治不好,只能靠不停输药维持,但现在有了友瑞宁。它给患者每周打一针就能预防出血,不用再老是往医院跑。北京大学人民医院还有厦门大学附属第一医院都开始给病人用这个药了。 过去医生给青少年血友病患儿治病很头疼,因为他们正处于长身体的阶段。传统治疗需要天天打针或者频繁输液,这不仅让孩子身体受罪,心理也会有阴影。吴润晖教授说,这种新药能持续保护患者不出血,消除他们对疾病的恐惧感。这对于孩子未来的心理建设和正常发育都特别重要。 这个突破不仅能帮助患者恢复正常生活质量,还能减轻家庭和社会的负担。张秀兰记者记录下了这个时刻,2025年2月14日,也就是情人节这天,全国首批友瑞宁处方在这三家大医院开出。希望这种创新疗法能让更多血友病患者重获新生。