蔡磊靠着一股韧劲儿硬撑了七年，硬是靠AI找到了37个新的药物靶点，这就让大家眼前一亮！眼看着2026年2月29日国际罕见病日就要到了，北京一间安静的病房里，蔡磊坐在电动轮椅上，眼珠子微微动了动，屏幕上的光标也就跟着滑了起来。他说不出话，四肢也早就没知觉了，吃东西全靠机器帮忙才行。可他的眼神还是灵动得很——通过眼动追踪设备，他一个字一个字地“敲”出对记者的回复，再由AI合成的声音给读出来。七年前刚被确诊肌萎缩侧索硬化（ALS）那会儿，大夫说他大概也就只剩两年阳寿了。结果现在他不光活着，反倒成了中国搞渐冻症科研的总指挥。渐冻症其实就是那种神经系统逐渐坏掉的病，病人慢慢就动不了了，最后甚至会呼吸不上来。全球每10万个人里就差不多有4到6个人得这种病，中国的总人数大概在50万左右。以前大家都把这病当绝症看，就算有点药也只是能拖一拖病情。但这几年，一股新的力量进来了——人工智能（AI）。而蔡磊就是带动这场变革的人之一。 2019年查出来以后，蔡磊没像别人那样默默等死。他立马弄了个叫“渐愈互助之家”的平台，把超过18,000名患者的各种数据都收集了进来，什么基因信息、病程长短、用药反应等等全都有。这些数据正好成了AI分析的好底子。他带着团队用模型去挖这些信息，两年时间居然就找到了37个可能有用的新靶点。尤其是那个针对SOD1基因突变的核酸药，已经进了临床试验了，有些病人病情稳住甚至还变好点了。 大家肯定好奇AI是怎么做到这一步的？传统找药通常得耗上10到15年的功夫，还要花掉几十亿美元的钱，失败率更是超过90%。以前科学家找靶点全靠经验或者实验碰运气，慢得很。现在AI直接把基因组、蛋白质组还有病历这些海量资料全整合起来建个大网络，就能一眼看出哪个分子跟发病机制最相关。比如蔡磊他们用的系统能扒拉几百万份文献和患者资料，找出人眼根本看不出来的门道。 更进一步的是，AI还能“造药”。通过生成式模型，它能凭空设计出有生物活性的分子结构，接着还能预测这玩意儿能不能被吸收、怎么代谢、毒不毒。这就像是让AI当了个“虚拟化学家”，在电脑里试了几百万次错。现在全球好几个AI设计的药都进了临床了，像英矽智能的Rentosertib、还有晶泰科技跟ReviR一起搞出来的RTX-117，后者专门治神经病变的毛病，2026年初就在中国拿到了临床批件。 蔡磊的团队当然不是一个人在战斗。他们和很多科研机构搭伙建了个“人脑组织库”，收了132例捐遗体的患者脑脊髓样本，给病理研究提供了大杀器。光科研上的投入就已经花了8000多万元钱了，这些钱主要是他老婆段睿开的“破冰驿站”直播间赚来的。 段睿这是把工作都辞了专门伺候直播卖货还对接药企去了，成了支撑整个体系的关键一环。可是搞AI制药的难关还是挺多的。 第一个难题就是缺数据——高质量的、标准化的医疗数据根本不够用；医院之间像一座座孤岛没法连通；患者隐私也不让随便共享。 第二个问题是模型虽然能提想法，但最后还得靠实验室验证；现在好多AI发现的靶点还没在动物或者人身上试出效果来呢。 第三个麻烦是监管跟不上趟；新药审批怎么算、专利归谁、责任谁负这些事儿都还没个准谱。 蔡磊心里门儿清这些障碍。他在新年信里写：“我们投了上亿的钱进去，跟大海里的一滴水也没啥两样。”但他坚持不选安宁疗护这条路，觉得“在绝望里找出活路”才是正事儿。他的存在就是个例子：一个身子被锁住的人，却用脑子和科技推开了未来的大门。 他带起的不仅是药物研发的风气；更是一种全新的玩法——由病人带头、拿数据说话、靠技术撑腰的科研生态。 这股影响正在往外扩散。 现在全世界有300多条渐冻症的药在研究中；里头快三分之一的路子都用到了AI技术。跨国药厂、创业公司还有病友组织凑一块儿结成了新的圈子。 中国在这个圈里已经不是那个只会跟着跑的人了；像英矽智能、晶泰科技这样的本土公司把AI和生物实验给捏合在一块儿了；加速了从发现到进医院的过程。 往后几年；随着AI模型变快、自动实验的台子变普及；还有更多患者的信息被装进库里；罕见病弄药的速度肯定还得往上提。 蔡磊想要的不是哪种药能救活自己；而是要建一个能跑起来的系统：病人供数据；AI出方案；企业去开发；大家一起帮忙撑着场子。 他相信等这个系统转起来了；哪怕他以后动不了嘴也没关系；这场仗也能接着打下去。 病房的灯光下；蔡磊的眼睛还在动呢；每眨一下眼都是在回应命运的安排。 他站不起来；却推着整个领域往前走了一大截。 他不是在等天上掉馅饼；而是在亲手制造奇迹。 对于中国那几十万个有罕见病的家庭来说；这种死磕到底的劲儿本身就是希望的起点啊！