我国溃疡性结肠炎治疗获重大突破 新型口服药获批填补临床空白

问题:患者增长与“达标治疗”短板并存 溃疡性结肠炎是一种反复发作的慢性炎症性肠病,常见症状包括腹泻、便血、腹痛等。病程迁延会明显影响学习、工作和生活质量。多位临床专家指出,近年来我国溃疡性结肠炎发病率和患病率持续上升,并呈现一定“年轻化”趋势。有关预测显示,我国患者规模预计将从2025年的约98万增至2031年的150万。 此外,临床治疗仍面临疗效波动、复发率偏高,以及部分治疗需注射或输注、长期管理不便等问题。以“黏膜愈合”为核心的治疗目标,被认为与减少复发、降低住院和手术风险密切相关,但当前临床达标率仍相对有限。 原因:疾病长期化、异质化与治疗选择受限叠加 业内分析认为,治疗困境既源于疾病本身的慢性反复与个体差异,也与治疗依从性和可及性有关。一方面,部分患者对传统药物疗效不足或出现耐受;另一方面,生物制剂虽能改善部分患者结局,但给药方式、随访管理以及长期费用等因素,会影响持续治疗与规范达标。 此外,随着公众健康意识提升和就诊率提高,更多既往未被识别的病例被发现,也一定程度上推高了疾病管理需求。 影响:新药获批为临床提供“可口服、可长期管理”的新增选项 云顶新耀发布消息称,其自身免疫疾病领域产品精氨酸艾曲莫德片(商品名:维适平)已获国家药监局批准上市,适用于对传统治疗或生物制剂应答不佳的中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。该药为每日一次口服的高选择性S1P受体调节剂。企业上称,其特点包括起效较快,并以黏膜愈合作为重要观察指标,以期实现更深层次的疾病控制。 据该药物亚太临床试验牵头研究者、空军军医大学西京消化病医院吴开春教授介绍,亚洲多中心III期ENLIGHT UC研究中,该药在维持治疗40周时实现临床缓解率48.1%,黏膜愈合率51.9%,内镜正常化率45.5%,且安全性和耐受性表现良好。中山大学附属第一医院消化内科学术带头人、首席专家陈旻湖教授表示,溃疡性结肠炎反复发作会给个人、家庭和医疗资源带来负担,推动黏膜愈合有助于更有效控制症状、降低复发风险并改善生活质量。 值得关注的是,维适平此前已被纳入2024年美国胃肠病协会及2025年美国胃肠病学院相关临床指南,并被推荐作为溃疡性结肠炎一线治疗方案之一。业内人士认为,国际指南更新与循证证据累积,将有助于推动国内“以目标为导向”的管理理念深入落地。 对策:加快可及性、规范用药与真实世界证据建设 新药上市只是提升诊疗水平的开始。专家建议,一上专科诊疗体系中强化分层管理,对复发风险高、既往治疗反应不佳的患者,优化药物选择与随访频率;另一上重视用药安全监测和风险管理,形成覆盖处方、随访、实验室监测与不良反应处置的闭环。 企业方面表示已建立商业化运营体系,将推动药物尽快在国内市场落地,并推进进入国家医保目录,以提升药物可及性。业内认为,若能在医保支付、医院准入与患者教育等环节形成合力,有望降低长期治疗的经济与时间成本、提高依从性,从而改善总体治疗结局。同时,建议加快开展真实世界研究,进一步验证不同人群及不同合并用药背景下的疗效与安全性,为临床路径优化提供更贴近实际的依据。 前景:从“控制症状”迈向“深度缓解”的治疗目标重塑 随着我国炎症性肠病诊疗能力提升以及创新药物加速进入临床,溃疡性结肠炎治疗正从以症状缓解为主,逐步转向以黏膜愈合、深度缓解和长期无激素维持为导向的综合管理。每日一次口服的新机制药物加入,预计将丰富治疗序列,为既往疗效不足人群提供新的转换选择,并在一定程度上提升长期用药的便利性。 同时,专家强调,溃疡性结肠炎的长期管理仍需多学科协作和体系化建设,包括提升基层识别与转诊能力、推动标准化内镜评估、加强营养与心理支持等,以实现从“治病”到“管病”的转变。

创新药物的出现为溃疡性结肠炎患者带来新的选择,但从获批到真正惠及更多患者,仍需要多方协同。如何加快药物进入医保目录、提升基层医疗机构诊疗能力、完善患者全程管理体系,是下一步需要重点推进的工作。只有打通从药物研发、临床应用到医保支付的关键环节,才能更好地把创新成果转化为临床价值,让更多患者受益于医学进步。