为了帮大家解决看病没药的难题，国家药监局药审中心在2月28日，也就是国际罕见病日这天，专门发布了个新规定，叫“关爱计划－延伸”，这是给药企指路呢，好让他们往那些特别难治的病上布局。罕见病因为病发的人太少、病情又复杂，连研究都难做，全世界也就5%的病能找到药吃。咱们国家大多数罕见病也都面临这种没药可用的情况。而且做药试验太难了，经验也少，甚至很多从来没被研究过的病都没先例可循。好在2024年搞的那个“关爱计划”攒下了不少经验，这次才敢把试点扩展开来。 这次的试点不光是简单地延续老做法，而是要从源头抓起，针对研发早期的难处。他们推出了个叫“早期介入、一品一策”的工作模式，在研发刚开始的时候就给药企提供指导和支持。 这个“早期介入”是这次试点的亮点。不像平时审批那样等到试验做完了才来查，这次要把监管沟通提前到关键试验开始前。申请人得先交个《罕见疾病创新药物临床研发实施框架》，跟药审中心的人一起商量咋治这个病。这个框架会变成研发档案一路跟着走，全程优化方案少走弯路。 为了保证研发的是临床急需的新药，这次明确规定了申报的三个硬指标：第一得是罕见病；第二得够创新，包括那种全是新的First-In-Class药物；第三得还没进到关键阶段的研发初期。这三个条件必须同时满足才行。 在申请上也挺灵活的，只要是自愿的企业都能报，没名额限制，从这日子起5年内都能申请。药企只要在药审中心的网站上填个表就行。填完了交给他们审核，拟好要纳进来的会公示5天看看有没有人有意见。 被选中的药在报批流程上还能享受到更具体的帮助。比如阶段性汇报研发进度啊、技术指导啊、审评支持啊这些。国家药监局还在开座谈会说要加大力度支持罕见病领域的工作。2025年光是获批上市的罕见病药物就有48个了。这次也在向社会公开征求意见呢，张梦凡给大家写的稿子也挺详细的。大家都可以在规定的时间内提意见和建议给国家药监局看，他们会根据大家的反馈来把这个计划做得更完善、更好落地。