临床急需与罕见病用药保障,直接关系患者生命健康和基本民生;随着医学进步和诊疗能力提升,罕见病识别率逐步提高,患者对创新疗法和特药保障的需求更加迫切。但现实中,部分罕见病及临床急需药品仍存“境外已上市、境内未获批”或供应链不稳定等问题,导致患者等待时间长、获取成本高;医疗机构在用药合规、储运管理和持续供应上也面临压力。2月5日,“跨国药企顺义行——临床急需与罕见病药品进口便利化高级别对话活动”在京举办。来自卫生健康、药品监管、医疗保障、海关、商务等部门,以及医疗机构、进口企业与中外医药企业代表齐聚一堂,围绕药品进口路径优化、口岸通关便利化、产业政策支持等议题交流,探讨通过制度创新提升药品可及性、增强供应稳定性。
这场跨越政、企、医三界的高级别对话,表明了我国推进医药领域改革开放的持续力度,也折射出以人民健康为中心的治理取向。制度创新与科技创新相互促进,罕见病患者等群体的用药权益正在获得更可见、可操作的保障。这不仅关系医疗卫生体系现代化进程,也是一项衡量民生温度的现实标尺。