重大疾病精准诊疗仍面临多重挑战，特别是"精准识别、准确定位和稳定治疗"上。肿瘤等复杂疾病具有高度异质性，传统检测方法主要依赖已知靶点和样本平均信号，难以患者体内原位捕捉关键分子变化；治疗上则对靶向递送、疗效评估和安全性提出了更高要求。如何在微观尺度上识别疾病关键靶点，并将其转化为可规模化应用的诊疗工具，是分子医学面临的核心挑战。
对微观世界的深入探索，往往带来对生命规律的新突破；以学科交叉为引领、以临床问题为导向、以实用型分子工具为支撑，分子医学正在将更多未知领域转化为可识别、可干预的明确目标。当基础创新与临床验证形成良性循环，更多惠及人民健康的科技成果将加速从实验室走向临床应用。