问题：长期“外源补充”难替代“内源调控”，1型糖尿病治疗面临结构性瓶颈； 我国，糖尿病患者数量庞大。1型糖尿病由于胰岛β细胞被自身免疫破坏，患者难以依靠机体自身完成血糖精细调控，通常需要终身注射胰岛素。长期治疗不仅增加经济与心理负担，还可能引发肾功能衰竭、视网膜病变等严重并发症。医学界普遍认为，若能恢复胰岛功能并实现稳定的内源性胰岛素分泌，才可能从根本上改善疾病进程。传统胰岛移植可一定程度重建胰岛功能，但受供体来源极度有限等因素制约，难以规模化惠及更多患者。 原因：供体短缺叠加技术门槛，使“造胰岛”成为全球共同难题。 长期以来，胰岛替代治疗的关键障碍集中在两上：一是临床可用供体稀缺，难以形成稳定供给；二是体外制备功能成熟且安全可控的胰岛组织存在技术挑战。既往一些路线以多能干细胞为起点，分化链条长、步骤复杂、制备周期较久，同时存在未分化细胞混入带来的安全隐患。如何在提升效率的同时降低风险，并确保移植后能稳定发挥血糖调控作用，是推动该领域从“可行”走向“可用”的核心问题。 影响：两步分化缩短周期并降低风险，为临床转化打开新通道。 此次发表的研究由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心联合完成。研究团队提出以“内胚层干细胞”作为定向分化起点的新技术体系，使分化方向更聚焦于胰腺、肝脏等内胚层来源组织，减少非目标细胞干扰。团队介绍，该路线将制备流程精简为两步，生产周期由约40天压缩至14天，明显提高效率；同时，内胚层干细胞在体内不具备无限增殖特性，从源头上降低了肿瘤等安全风险。基于该体系构建的再生胰岛（E-islet），为胰岛功能严重受损或衰竭型糖尿病的细胞替代治疗提供了新的制造方案。 对策：以微创移植验证功能重建，并同步推进药物化、规范化临床试验。 在临床层面，团队围绕再生胰岛的可行性与疗效开展探索。研究记录了3名1型糖尿病患者的治疗情况，涵盖自体与异体来源的再生胰岛微创移植应用，并包括儿童病例。随访显示，移植后患者可实现胰岛功能重建与血糖自主调控，部分患者摆脱外源胰岛素依赖，最长一例稳定超过26个月。对患者而言，这意味着血糖控制从“外源补偿”转向“内源重建”，有望降低长期并发症发生与进展风险。 需要指出的是，1型糖尿病的本质含有自身免疫复发风险，当前疗法仍需配合免疫抑制治疗以提高移植细胞存活与功能稳定性，因此现阶段更适用于病情较重、获益更明确的患者群体。团队同时提出第二代思路，即探索通过基因编辑等手段构建更具通用性的产品，以期减少或避免免疫抑制用药需求，从而扩大适用人群、提升长期安全性与便利性。 前景：中美IND获批推动国际化验证，产业与监管协同将决定“从突破到普及”的速度。 据团队介绍，基于上述成果开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”已先后获得中国与美国的新药临床试验许可（IND），并正在按规范开展临床试验。这一进展意味着该疗法从学术验证继续迈向标准化药物研发与多中心临床评价阶段。业内人士认为，未来其临床价值将取决于多重指标的持续验证，包括长期疗效稳定性、免疫管理方案的优化、生产一致性与成本控制，以及不良反应监测体系的完善。 同时，细胞与基因治疗作为生物医药前沿方向，对创新生态与产业配套提出更高要求。近年来，上海围绕细胞与基因治疗等未来产业加快布局，通过行动方案、专项支持、重点实验室与概念验证平台建设，推动原创技术走出实验室、走向临床与产业化。涉及的机构数据显示，上海在张江等区域已集聚一批前沿技术企业，产业链配套能力持续增强，为成果转化提供了更完整的支撑环境。
这项突破展现了我国在再生医学领域的创新能力；从实验室研究到临床应用的快速转化，说明了产学研协同的成效。随着技术健全，该中国方案有望为全球糖尿病治疗开辟新途径。