nature medicine：肝脏靶向体内碱基编辑技术

上海交通大学医学院附属仁济医院最近搞出个大新闻，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，在Nature Medicine上发布了他们在基因编辑领域的重大成果。IF 50.0，这可是个顶刊。他们给杂合子家族性高胆固醇血症患者带来了福音，这次试验直接把人体当实验室，证实了肝脏靶向体内碱基编辑技术确实管用。这种病是因为低密度脂蛋白受体（LDLR）基因突变引起的，患者一出生低密度脂蛋白胆固醇就高，得心梗的风险特别大。以前只能终身吃药，负担重不说，病人也很难坚持。但现在有了这个技术，说不定能一次治疗就把终身服药的麻烦给解决了。