北京友谊医院给一名难治性PBC患者用了Seladelpar，这是中国内地第一次用这种新药。PBC是一种让人难受的慢性肝病，虽然熊去氧胆酸能帮不少人，可还是有三分之一到四成的人吃了没效果，或者受不了副作用，只能眼睁睁看着病越来越重。 这次用的Seladelpar是一种靶向药，专门对付PPARδ受体。它能管得住胆汁酸代谢、炎症还有纤维化。临床试验证明它能让生化指标变好，减轻痒感和炎症，让病别再往前走。 因为确实有效又安全，这药在2024年8月和2025年2月分别拿到了FDA和EMA的上市批文。能这么快给中国患者用上，主要是靠北京天竺那项临床急需临时进口政策起了大作用。 这项政策就是为了填上市前的时间差，在国内还没药的情况下先把救命药引进来。北京友谊医院作为肝病专科的权威单位，通过绿色通道成功引进了Seladelpar。 业内的人都说，这次开方不光是帮了一个人，更是个重要的里程碑。它满足了难治患者最急迫的需求，让他们也能用上国际先进的治疗手段。这也证明了“天竺模式”是行得通的。 这种模式找到了一条既能保证安全又能让药更快到达病人手里的路。更重要的是它给药企发了个信号：中国正在通过制度创新追赶国际水平，想为患者提供更及时的服务。 这张处方给了一位患者新生的希望，也显示出中国破解罕见病难题的决心。天竺政策的成功落地既是一次好的实践，也是一次制度上的探索。它证明只要政策精准、部门配合好，就能在保证安全的前提下架起救命的桥。 以后如果能有更多类似的机制完善和推广，咱们国家的罕见病防治体系就会越来越有韧性和温度，能更好地助力健康中国建设。