现在这回事儿挺让人兴奋，全球首创的干细胞疗法马上要在日本那边获批了。据《自然》的消息，日本厚生劳动省已经点头同意了两种技术，打算今年3月就让它们有条件上市。不过呢，有些搞研究的专家觉得这事儿太悬乎。像Amchepry和ReHeart这两种疗法，它们的基础其实是重编程干细胞，现在还没完全成熟呢。先说Amchepry，这是住友制药跟Racthera联手搞的，专门治帕金森病。他们已经给7名患者试了一下；还有ReHeart，是日本Cuorips公司研发的，用来对付严重的心力衰竭，这一批已经用到了8个人身上。 美国那边的保罗·克诺佩弗勒（Paul Knoepfler）也不是很看好，他说这属于高风险的试验，必须严格盯着才行。他觉得现在数据虽然看着不错，但离真正能卖药还早着呢。科学家们一直都想通过干细胞培养替换细胞来治病嘛。你还记得2006年京都大学那两位吗？山中伸弥和高桥和利搞出了把成熟细胞变成iPS细胞的简单办法，直接开辟了新天地。因为这个功劳，山中伸弥还拿了2012年的诺贝尔奖呢。 用这个技术搞出来的Amchepry到底咋回事？先从志愿者那采血，然后把血细胞变成iPS细胞，再把这些细胞变成能分泌多巴胺的祖细胞。最后找神经外科医生把这些东西移植到患者脑袋里去验证技术。现在这个阶段的临床试验已经算告一段落了，主要就是看看安不安全。到了2025年他们汇报的时候说没出大问题，至少有4名受试者觉得震颤那些症状明显好了很多。 ReHeart也是一样的路子，用的还是iPS细胞，只不过变成了心肌细胞。医生们把这些心肌细胞培养成硬币一样的小组织块儿，里头塞了1亿个细胞。然后就把这玩意儿塞进缺血性心肌病患者的心脏里修复血管。同样是到了2025年他们在美国胸外科协会汇报说，小规模试验显示挺安全的，还能帮人多活动活动身体。 日本千叶县有个骨科医生叫川口博司（Hiroshi Kawaguchi），他觉得这两种药的数据少得可怜。他说试验的人数太少了，根本没法评估风险；而且试验里也没设对照组，根本没法知道到底有没有效。不过在日本这边规矩不一样，只要做完探索性试验的再生医疗产品就能拿到个“有条件且限时”的批准。厚生劳动省那边已经建议给这两个疗法这种许可了，估计最快3月份就能正式让它们上市卖货。 到时候药厂、保险公司和医院就会一起商量怎么定价格。一般来说是保险和患者一起掏钱买单。企业拿到许可后可以在7年内只卖给特定的人群吃，这7年里还得一直盯着病人反应来判断安不安全、管不管用。 川口博司觉得这种监管模式其实是把研发的钱和伦理成本都甩给了病人、纳税人还有保险公司来承担；这样一来数据的质量也很容易被削弱掉啊。