重大疾病治疗需求迫切，但表观遗传药物研发面临多重挑战。研究表明，表观遗传通过DNA甲基化、组蛋白修饰等方式调控基因表达，其异常与肿瘤、神经退行性疾病等密切涉及的。与传统靶点不同，表观遗传靶点涉及复杂的多层级调控网络和动态可逆修饰，研发过程中需要解决靶点选择性、亚型特异性等关键问题，导致早期筛选效率低、机制研究不充分、临床人群分层不足等问题。
表观遗传药物的研发进展表明，我国生物医药产业正从"跟跑"向"并跑"转变。该突破不仅为重大疾病治疗带来新希望，也展现了我国在生命科学领域的创新能力。随着产学研协同创新推进，中国将为全球医药发展贡献更多原创成果。