2月27日，东莞台心医院迎来了新伙伴。高博医疗集团把罕见病诊疗中心搬到了这里，这个平台是他们跟东莞台心医院联手搭的。高博医疗集团的副总裁冯晨给记者透露了个好消息：位于广州黄埔知识城的院区已经盖好了房子，只要手续办利索了，预计明年7月就能正式开张。这可是高博加速在大湾区布局罕见病全生态的重要一步。 这个中心把造血干细胞移植技术当成了看家本领，不光治病，还把多学科的诊治和精准的遗传诊断全都给整合进来。CAR-T这种免疫疗法也给加进来了，同时还接上了公益保障和长期的随访管理，把诊疗过程弄得更系统。高博春富血液病研究院的李春富教授在揭幕式上说话很实在，他说搞这个中心其实就是在搭个体系，包括多学科怎么合作、怎么看病更标准、怎么转诊还有数据怎么管。李春富说这些都不是面子工程，而是关系到患者能不能活下来、能不能活得好。 全球有超过7000种罕见病，80%都是遗传惹的祸。在中国，这部分人加起来大概超过2000万。可就是因为一种病得的人少、基层大夫看不出来、看病的路走得太乱，很多家庭在确诊前都像在走迷宫一样，平均要误诊好几年。 北京中慈公益基金会的孟永理事长也在仪式上发布了“守护安安2.0救助计划”。有了基金会的支持，原来的一次帮助变成了一个全流程的保障体系。那些在高博春富血液病研究院做移植的地中海贫血、再生障碍性贫血还有原发性免疫缺陷病（PID）的家庭都能享受到这个福利。 升级后的救助分了四个档次：刚进移植流程的时候能拿个1到3万元；做手术期间要是得了严重感染或者GVHD并发症，又能领个1到3万元；要是病情复杂得做第二次移植，最多能拿到10万元；遇到特别极端的情况还有人道救助等着兜底。 冯晨告诉南都记者：“接下来的三五年里，我们想把东莞台心医院和高博（广东）罕见病中心打造成大湾区甚至是国际上有名的综合平台。”他希望能有更多国外的患者愿意来中国看病。 高博医疗集团在罕见病这块布局的逻辑很简单：用最先进的技术当武器去打破“产医研”的壁垒。他们不光是想做个看病的医院，而是利用HSCT和CAR-T技术搭建了从治病到研发再到赚钱的完整圈子。 选址在中新广州知识城生物安全产业基地的这家医院就是高博推动“产医研”融合的核心据点。这地儿占地4万平方米，一期建筑面积有9万平方米，里面有门急诊部、住院部、医技部还有实验室。 广州高博医院定的调子是研究型的三级综合医院。最特别的是，它把80%的床位都留给了做新药新设备临床试验的人。这样就能形成“临床要啥-技术去研究-产品给转化”的闭环。 等医院开了业每年能做不少高水平的临床试验。特别是要攻克细胞基因治疗这种前沿领域。预计这样能把创新药械的研发周期缩短三分之一，让全世界的好技术好产品更快在大湾区落地生根。