问题——全球早期药物创新重心出现再分布； 美国乔治城大学、隆巴迪综合癌症中心及美国国家经济研究局研究人员近日发布研究称，过去十年全球早期药物开发呈现快速增长，同时创新源头的地理分布发生明显调整：从长期以美国为核心的单中心格局，演变为以美国和中国为双中心的结构。涉及的论文已于26日线发表于《美国医学会杂志》。 原因——研发规模扩张与生态体系成熟共同驱动。 研究基于科睿唯安Cortellis药物研发数据库，对2015年1月1日至2025年9月30日期间全球早期生物制药开发项目进行系统分析。研究将“早期开发”界定为围绕特定适应症、处于发现、临床前或早期临床测试阶段的项目，并按发起公司全球总部所在地追踪项目起源，即使项目后续被授权或收购亦不再重新归属，以更准确识别创新源头。 从规模看，全球早期研发活动显著扩容：项目总数由2015年的10417个增至2024年的18999个，增幅达82.4%。但增长的主要贡献者发生变化。2015年美国约占全球早期项目的48%，中国约占8%；到2024年，美国份额降至略高于37%，中国则升至略高于32%。其中，中国本土早期项目数量由2015年的829个增至2024年的6145个，增幅达641%，增速显著高于其他国家和地区。 研究认为，这个变化不仅体现研发投入增加，更反映早期科学发现的组织方式、集聚地点与产业协同机制正在重构。随着生物医药产业链分工加深、资本与人才向高成长区域集中，早期研发活动更容易在具备完整创新生态的国家形成规模化产出。 影响——决定资本流向与未来新药可及性，牵动全球医药竞争力。 研究人员指出，早期药物开发是后续临床推进和上市产品的“源头管线”，其地理分布将影响资金投向、企业创新模式以及跨境合作路径，并最终影响哪些药物能够进入临床后期并惠及患者。 在政策层面，创新源头的变迁意味着监管协调、数据标准、临床试验网络与知识产权治理将面临新的跨境协作需求；在产业层面，全球企业的并购授权与合作研发将更频繁地围绕双中心展开，投资机构也需重新评估全球创新资产配置；在民生层面，早期研发活跃区域的变化可能影响新疗法的供给节奏、适应症布局以及患者可及性，长期将对公共健康结果产生外溢效应。 对策——以持续监测与制度协同应对结构性调整。 研究强调，追踪早期研发项目起源有助于把握全球创新迁移趋势，为各国在产业政策、人才培养和监管体系建设上提供依据。面对新格局，各方需要在三个上加大前瞻布局：一是强化对早期研发活动的连续监测与信息共享，提升对技术路线和产业周期的研判能力；二是完善与国际接轨的审评审批、伦理治理与数据合规机制，降低跨境研发与多中心临床协作成本；三是加强创新人才梯队与科研基础设施建设，推动基础研究、转化研究与产业化能力形成闭环，提升创新的可持续供给。 前景——双中心趋势或将延续，竞争重点转向“质量与转化效率”。 从研究呈现的增量结构看，全球早期研发仍在扩张通道中，创新活动的集聚效应可能继续增强。未来竞争的关键不只在项目数量，更在高价值靶点的原创能力、临床转化效率以及全球化合规能力。随着资本更重视确定性与差异化、监管对真实世界证据与临床获益的要求持续提高，各国创新体系的综合效率将成为决定性变量。研究还提示，持续观察该趋势对患者用药机会、科学人才流动与资本走向的影响，对于判断全球医药创新的下一轮格局调整很重要。该研究未接受外部资助。
这场研发版图的重构既是全球科技力量变化的缩影，也预示着健康领域合作模式的深刻变革。当创新源泉从单点转向多点迸发，各国更需要以开放包容的态度，共同构建更具韧性的医药创新生态，让科学进步真正惠及全人类。