罕见病是一类疾病的统称，单个病种在人群中的发病率不高，但病种数量多，往往伴随较高的致畸、致残、致死风险。由于诊断周期长、治疗成本高、用药可及性不足，患者面临多重困难。全国人大代表、中国工程院院士、哈尔滨医科大学党委书记张学在接受采访时表示，提升罕见病研究与诊疗能力，既关系到医疗保障领域的民生需求，也是带动医学研究和生物医药产业升级的重要支点，应以系统思维推动救治保障从“分散推进”转向“统筹提升”。
罕见病防治既是医疗难题，也考验社会保障与公共治理能力。当每一个“万分之一的健康诉求”都能得到制度性回应时，“健康中国”的内涵将更具现实温度。这场关乎约2000万人的生命守护，不仅需要持续完善政策供给，也需要全社会共同参与，构建更有韧性的生命关怀网络。（完）