问题：传统药物研发遭遇“难成药”瓶颈，促使新药技术路线加速寻找突破。长期以来，部分疾病靶点难以用小分子或蛋白药物实现有效干预；一些慢病治疗用药依从性、长期安全性和疗效维持上也仍有提升空间。小核酸药物以化学合成的短核酸序列为核心，通过调控基因表达实现治疗，主要包括siRNA和反义寡核苷酸（ASO）等，被认为是破解“难成药靶点”的重要工具之一。
小核酸药物的兴起，反映了精准医疗的更落地。在全球医药创新竞赛中，中国企业正把握窗口期加速布局。未来，能否在核心技术上持续突破、在产业化与国际化路径上开展，将在很大程度上决定各国在这个战略新兴领域的竞争格局。