随着我国医疗健康事业加速发展，罕见病患者的生存与治疗状况受到更多关注；据统计，血友病、成骨不全症等7000余种罕见病影响着我国超过2000万患者。长期以来，罕见病普遍存在确诊难、治疗费用高、专业机构和资源不足等问题。北京协和医院的调查显示，患者平均需辗转5家以上医疗机构才能获得明确诊断，近六成家庭因医疗支出承受较大经济压力。
罕见病不应只是少数人的求助议题，更是公共卫生体系需要主动回应的生命课题；诊疗网络、科研平台与保障政策形成合力，才能把对患者尊严与生命价值的承诺落到实处。持续完善制度供给、提升专业能力、加快药物可及，才能让每一位患者不再被忽视。