杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传病，主要因抗肌萎缩蛋白基因缺陷导致——常见于男性患儿——发病率约1/3500。患儿通常在3-5岁开始出现运动障碍，初期表现为爬楼困难、走路不稳，随着病情发展会逐渐丧失行动能力。多数患者在十几岁时便无法行走，最终因心肺衰竭在20岁左右去世。这种进行性恶化的特点，使其成为儿童神经疾病中最棘手的难题之一。
维托拉生在湖南的落地像一面镜子，既反映出我国罕见病诊疗的进步，也映照出医保体系仍需完善之处。随着《第二批罕见病目录》发布和医保谈判机制深化，"用得上药"和"用得起药"的目标正逐步实现。（完）