问题——治疗有希望，费用与可及性成“拦路虎”；在康复训练中心，32个月大的月月完成抬臀、抬手抓握等动作的进步，让家人看到了功能改善的可能。然而，针对SMA的靶向药物诺西那生钠注射液疗程周期长、费用高，即使药价较上市初期明显下降，患儿家庭仍需承担不小的自付支出。同时，部分地区仍存在供药点有限、异地注射来回奔波、结算流程繁琐等情况，治疗连续性和家庭承受力都面临考验。
月月的故事折射出我国罕见病防治体系建设的紧迫性。医疗技术不断进步的同时，如何让创新成果更公平地惠及每一位患者，如何织密更可靠的医疗保障网络，仍是政策制定者需要直面的课题。这不仅关系到个体家庭的生活选择与未来，也体现着社会治理的精细度与关怀水平。